7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
中央农村工作会议系列解读⑱统筹发展和安全 保障粮食和重要农产品稳定安全供给******
作者：普蓂喆 中国农业科学院农业经济与发展研究所
2022年中央农村工作会议强调“保障粮食和重要农产品稳定安全供给始终是建设农业强国的头等大事。”会议着重强调了“安全”，从过去 “稳产保供”上升到“稳定安全供给”，是统筹发展和安全在农业领域的重要体现。
统筹发展和安全，既是重大理论问题，也是重要实践要求。面对风高浪急的国际环境、艰巨繁重的国内改革和超预期因素冲击，保障粮食和重要农产品稳定安全供给，要更加注意防范化解重大风险、守住安全底线，也要破除桎梏、推动高质量发展。
粮食稳定安全供给的基础扎实
我国粮食和重要农产品保供，坚持稳字当头、稳中求进，做到让14亿多人吃得饱、吃得好，保供基础扎实。
粮食保供制度完备。我国历来重视粮食和重要农产品稳产保供，中央一号文件等顶层政策将其置于突出位置，并把粮食和重要农产品纳入地方经济社会发展考核。中央和地方经济社会发展规划、产业发展规划，对粮食和重要农产品都有战略布局、系统规划。形成了“辅之以利、辅之以义”的支持体系，出台《国家粮食应急预案》《生活必需品市场供应应急管理办法》等应急办法，兼顾常态化保供与应急保供。
粮食供给数量充足。粮食产量连续十九连丰，连续八年稳定在1.3万亿斤以上。自2003年以来，粮食产量2-3年登上一个千亿斤新台阶，从4.5亿吨到5亿吨用时3年，5亿吨到5.5亿吨用时3年，5.5亿吨到6亿吨用时2年，6亿吨到6.5亿吨用时3年。其他重要农产品供给能力显著增强、品种更加丰富多样。我国是全球最大的蔬菜、水果生产国，猪肉产量常年在5400万吨左右，禽肉产量常年保持产大于需，牛羊肉产量在1200万吨以上，水产品产量约6500万吨。
粮食生产能力较强。紧抓耕地和种子两个要害，提升良种良法、农机装备水平。开展粮食生产功能区、重要农产品生产保护区建设，划定粮食生产功能区9亿亩，划定重要农产品生产保护区2.38亿亩。持续推进高标准农田建设，布局国家粮食安全产业带，形成一大批一季千斤、两季吨粮的优质良田。作物良种覆盖率超过96%，水稻、小麦种子自主率达100%。畜禽养殖规模化、标准化、专业化养殖水平提高，良种供给能力显著增强。
粮食流通韧性提升。建成八大粮食物流通道、“两横、六纵”粮食物流重点线路，形成成熟的现代粮食物流格局和运输网络，建成集应急供应网点、应急加工企业、应急配送中心、应急储运企业、国家级粮食市场信息直报点和地方粮食市场信息监测点于一体的应急响应体系。粮食、猪肉、棉花等重要农产品储备制度不断完善，发挥了调节供求、稳定市场、应对突发事件和维护农民利益的“调节器”作用。
统筹发展和安全，要把握好四方面关系
在新发展阶段，要辩证看待以下四方面关系，妥善处理粮食和重要农产品领域的“痼疾新患”，形成以安全保发展、以发展促安全的良好局面。
统筹“系统性”与“优先序”。保供制度设计需要系统思维，措施要明确优先序。农产品保供具有多对象、多环节、多部门、大范围、长周期等复杂特征，保供顶层设计上要有系统性考量。系统保护生产能力、加工能力、流通能力和农资产能，构建多部门协作机制。保供措施上，考虑经济社会发展要点、财政资源压力、政策实施效率，要明确措施优先序，避免“撒胡椒面”。聚焦重点品种、重点环节、重点部分，补齐关键短板，打造战略高地。
统筹“质”与“量”。粮食和重要农产品保供要更加安全，需统筹质的有效提升和量的合理增长。加快推进新一轮千亿斤粮食产能提升行动，从地、技、利、义等方面全方位夯实粮食安全根基，树立大食物观，构建多元化食物供给体系。要以量变的积累实现质变，更加重视农产品质量与食品安全。推动优质品种研发培育，调整调优种养结构，继续实施优质粮食工程，提升优质农产品供给能力，强化农产品质量安全监管。
统筹“技”与“策”。深挖技术与政策的支持潜力，协调配合形成更大合力。全面部署种业种源、农机农艺、农业颠覆性技术等领域，推动“藏粮于技”战略、种业振兴行动落实落地、抓出成效。以政策性信贷、政策性保险优化农业支持政策，进一步调动农民生产积极性。协调地方粮食安全责任分工，健全利益补偿机制，调动地方政府积极性。形成技术研发与政策支持合力，推动重大技术研发和应用，切实培育关键战略能力。
统筹“国内”与“国际”。我国消费需求刚性增长、资源环境压力加大、国内外生产成本倒挂等因素，使利用国际市场平衡、调剂和满足国内需求成为一种长期对策，迫切需要深化国际农业合作、寻求稳定的农产品贸易渠道。依靠国内国际两种资源、两个市场保障粮食和重要农产品安全，首先要做到以我为主、立足国内，“把饭碗牢牢端在自己手中”。再充分利用国际市场，同时防范国际农产品市场风险、加强战略性布局，更好地构建进口粮食供应链。
（本文为北京市习近平新时代中国特色社会主义思想研究中心项目/北京社会科学基金一般项目“习近平总书记关于粮食安全的重要论述研究”(22LLGLC068)的阶段性成果）
